Reducir el colesterol: Este medicamento podría cambiarlo todo y en una sola dosis

La enfermedad cardiovascular es la principal causa de muerte en el mundo, y los niveles altos de colesterol LDL (lipoproteína de baja densidad), o colesterol 'malo', son un factor de riesgo importante. Pero, ¿Y si hubiera un medicamento que pudiera conducir al control del colesterol LDL de por vida y en una sola dosis?

Medicamento para reducir el colesterol LDL

Verve Therapeutics ya está apostando a eso. Y es que, el ensayo clínico Heart-2 Fase 1b de VERVE-102 obtuvo resultados positivos.

La compañía informó este lunes 14/04 que una sola dosis de un tratamiento de edición genética redujo significativamente los niveles de colesterol alto en un grupo de pacientes.

En el estudio participaron personas con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HFHe) o enfermedad coronaria prematura (EAC). En ambos problemas de salud se requieren reducciones profundas y duraderas de los niveles de colesterol LDL.

El tratamiento genético redujo los niveles de colesterol LDL más de la mitad, sin efectos secundarios significativos, y con una sola infusión.

“Estos datos iniciales de Heart-2 son prometedores en cuanto a seguridad y eficacia, y sugieren el potencial de una nueva era en el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares, donde una sola dosis podría conducir al control del colesterol LDL de por vida”, afirmó el Dr. Eugene Braunwald, profesor distinguido de Medicina Hersey en la Facultad de Medicina de Harvard y presidente fundador del Grupo de Estudio TIMI del Hospital Brigham and Women's.

“A pesar de los tratamientos existentes para reducir el colesterol LDL, la enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ECVA) sigue siendo la causa de muerte más frecuente en todo el mundo. La reducción del riesgo de ECVA depende tanto de la magnitud de la reducción del colesterol LDL como de su duración", agregó.

Y siguió: "Con los tratamientos existentes, aproximadamente la mitad de los pacientes interrumpen la terapia hipolipemiante prescrita en el plazo de un año, lo que resulta en un control deficiente del colesterol LDL en la práctica clínica. VERVE-102 es muy prometedor para transformar la atención de la ECVA y trasladarla de las pastillas diarias o inyecciones intermitentes durante décadas a un futuro con una sola dosis para una reducción sostenida del colesterol LDL”.

La compañía ha informado que VERVE-102 es un "novedoso medicamento de edición de bases en investigación in vivo , diseñado para ser un tratamiento de un solo ciclo que desactiva permanentemente el gen PCSK9 en el hígado y reduce de forma duradera el colesterol LDL".

Se cree que algunas mutaciones del gen PCSK9 causan hipercolesterolemia familiar.

Efectos secundarios y efectividad del medicamento

En cuanto a los efectos secundarios del tratamiento, se informó que VERVE-102 ha sido bien tolerado.

“Nos complace la seguridad que VERVE-102 ha demostrado hasta la fecha, y nuestra tecnología patentada de administración de GalNAc-LNP muestra un perfil de seguridad potencialmente superior. Los datos iniciales de eficacia sugieren que VERVE-102 tiene el potencial de igualar o superar la reducción del colesterol LDL que ofrecen las terapias dirigidas a PCSK9 actualmente disponibles", afirmó el Dr. Sekar Kathiresan, cofundador y director ejecutivo de Verve Therapeutics.

Y específico: "Entre los participantes que recibieron una dosis superior a 50 mg de ARN total, observamos una reducción media del colesterol LDL del 59 % y una reducción máxima del 69 %. Además, VERVE-101 ha demostrado una excelente durabilidad del mecanismo de edición de bases durante casi dos años, con seguimiento en curso”.

"En resumen, VERVE-102 tiene el potencial de resolver la urgente necesidad de eficacia duradera en pacientes con HFHe o ECVA. Estamos sumamente agradecidos a los pacientes y profesionales de la salud que creen en nuestra misión y participan en nuestros ensayos clínicos. Juntos, nos esforzamos por revolucionar el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares y ofrecer un futuro de una sola dosis", agregó el Dr. Kathiresan.

Estos resultados preparan el terreno para que la farmacéutica Eli Lilly and Company (Lilly), en virtud del acuerdo de colaboración con Verve para el programa PCSK9, decida participar voluntariamente en los gastos de desarrollo a nivel mundial (33 % aportado por Lilly) y ser un socio al 50% en la comercialización en EE. UU.

Mientras tanto, el diario Barron's señala que "las acciones de Verve subieron un 23% desde la apertura del lunes, hasta los 4 dólares, con un volumen promedio 15 veces superior al reciente".

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