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1 DE 40 MIL PERSONAS

La FDA aprobó el fármaco más caro del mundo: ¿Cuánto cuesta y para qué es?

Es la primera terapia génica para un raro trastorno genético de la sangre que afecta a una de cada 40.000 personas.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) acaba de autorizar un fármaco valuado en 3,5 millones de dólares, lo que lo convierte en el más caro del mundo.

Se trata de Hemgenix de la biofarmacéutica CSL Behring destinado a tratar la hemofilia B. La medicina se aplica por vía intravenosa y se administra una sola vez a pacientes adultos que padecen este trastorno.

El medicamento consiste en un vector viral que porta un gen del factor de coagulación IX que se expresa en el hígado con el fin de aumentar los niveles de esa enzima en la sangre y limitar así los episodios de hemorragia, explica un artículo en RT.

En definitiva, consiste en la primera terapia génica para este raro trastorno genético de la sangre, lo que ofrece una solución a largo plazo para los pacientes que hasta el momento solo tenían disponibles los tratamientos de Biogen, Pfizer y otros que se enfocan en infusiones regulares.

"La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un importante avance en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia", dijo el martes (22 de noviembre) Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de la FDA.

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¿Qué es la hemofilia B?

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico que afecta principalmente a varones. Se debe a una mutación genética de una proteína que se necesita para la coagulación de la sangre.

Aproximadamente, afecta a una de cada 40.000 personas.

El origen de la hemofilia B es una mutación genética que dificulta la capacidad del cuerpo para producir el factor IX. En caso de no tratarse, la enfermedad puede causar sangrados y filtrarse en los órganos y articulaciones, incluido el cerebro.

Aunque es el más caro del mundo, según recogió Reuters, el precio de lista no será necesariamente lo que los pacientes pagarán por el medicamento.

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