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CIENCIA Y MEDICINA

Fibrosis quística: Logran editar y corregir las mutaciones

Los avances podrían revolucionar el abordaje hacia la fibrosis quística y otras enfermedades aún sin cura.

Un equipo de científicos de los Países Bajos ha logrado corregir, en células madre humanas cultivadas, las mutaciones que causan fibrosis quística, según los resultados publicados en la revista de biomedicina Life Science Alliance.

Los autores utilizaron una técnica denominada "prime editing" o “edición de calidad”, que consiste en una nueva versión de la conocida técnica CRISPR/Cas9 que sustituye el fragmento de ADN "defectuoso" por otro sano.

De acuerdo a los científicos:

Hemos demostrado por primera vez que esta técnica realmente funciona y puede aplicarse con seguridad en células madre humanas para corregir la fibrosis quística Hemos demostrado por primera vez que esta técnica realmente funciona y puede aplicarse con seguridad en células madre humanas para corregir la fibrosis quística

La fibrosis quística es una de las enfermedades genéticas con más complejidades para el paciente. La persona produce una mucosidad en pulmones, garganta e intestinos que es pegajosa y espesa, lo que provoca obstrucciones en los órganos.

De momento, existen tratamientos para diluir la mucosidad y evitar las inflamaciones, pero la enfermedad aún es incurable.

Por este motivo, el nuevo estudio proporciona nuevas esperanzas para pacientes y médicos.

Edición genética

Los investigadores lograron corregir las mutaciones que causan fibrosis quística en organoides intestinales humanos. Estos organoides son diminutas estructuras que imitan la función intestinal de los pacientes con la enfermedad.

De acuerdo a los científicos, que pertenecen al Instituto Hubrecht, la técnica de "prime editing" es más segura que la forma convencional de edición genética (CRISPR/Cas9). El problema con este método ya conocido es que corta el ADN antes de corregirlo y, aunque esto subsana el fragmento mutado, también causa daños en otras regiones.

La nueva técnica de edición “puede construir una nueva 'pieza' de ADN sin causar daños en otras partes del mismo, lo que la hace prometedora para su aplicación en pacientes", dijo Maarten Geurts, primer autor de la investigación.

Ahora los científicos trabajan en la adaptación segura de la técnica en humanos, pero saben que los increíbles avances podrían abrir nuevas vías terapéuticas para otras enfermedades genéticas actualmente sin cura.

"Con suerte, [el "prime editing"] nos permitirá curar o incluso prevenir enfermedades genéticas en el futuro".

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Tratamientos para fibrosis quística.

Tratamientos para fibrosis quística.

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