Un fármaco experimental logra frenar y revertir síntomas en pacientes con ELA, mostrando resultados inéditos y esperanza real para esta enfermedad agresiva.
Un fármaco experimental logra frenar y revertir síntomas en pacientes con ELA, mostrando resultados inéditos y esperanza real para esta enfermedad agresiva.
Parecía otro ensayo sin sorpresas pero terminó dando un giro inesperado: pacientes con ELA mostraron mejoras reales, algo casi inédito hasta hoy gracias a un nuevo tratamiento nacido de años de ciencia pura y dura. El fármaco logró frenar e incluso revertir síntomas en algunos casos, y ahora genera esperanza en todo el mundo médico.
Neil Shneider, uno de los neurólogos principales de la Universidad de Columbia, en Estados Unidos, lleva años investigando la ELA. Sabe que esta enfermedad neurodegenerativa es una sentencia sin apelación para la mayoría. "Siempre me preguntan: ‘¿Y qué gano con probar esto?’ Y yo les digo la verdad: en general, sólo esperamos frenar el avance", contó. Pero esta vez, ni él esperaba estos resultados con su fármaco experimental, "ulefnersen".
En un estudio publicado en The Lancet, se analizaron 12 pacientes con una forma muy poco común pero brutal de ELA, causada por mutaciones en el gen FUS, que ataca desde la adolescencia. Es tan agresiva que muchos no llegan a los 30. Dos de esos pacientes rompieron todos los pronósticos: una mujer, que ya no caminaba ni respiraba por sus propios medios, volvió a hacerlo tras recibir el tratamiento en 2020. El otro, un hombre de unos 35 que todavía no tenía síntomas pero ya mostraba señales eléctricas de que se venía lo peor, llevaba tres años sin desarrollar la enfermedad.
Lo más llamativo es que en este tipo de estudios nunca se espera mejora, y mucho menos recuperación funcional. Pero además de estos dos casos impresionantes, otros pacientes vieron cómo la enfermedad bajaba el ritmo, algo que ya es mucho decir en este contexto.
El camino de ulefnersen arrancó en 2019 con una historia personal: Jaci Hermstad, una joven de Iowa cuya hermana gemela había muerto por ELA. La familia contactó a Shneider, que ya venía estudiando el rol del gen FUS en ratones. Sabía que ese gen generaba una proteína tóxica que mataba neuronas. ¿La idea? Silenciar el gen y frenar la producción de esa proteína asesina.
Así nació el primer diseño de la droga, que en ese momento se llamó jacifusen, en honor a Jaci. Shneider trabajó codo a codo con la empresa Ionis Pharmaceuticals, usando una técnica nueva llamada ASO (oligonucleótidos antisentido), que actúa como un apagador genético. Le pidió a la FDA usarla bajo el programa de "uso compasivo", algo así como un permiso especial para casos extremos.
Lo que siguió fue que más de 25 pacientes recibieran el tratamiento de manera experimental. En muchos, se notó una baja del 83% en la proteína neurofilamento de cadena ligera, un marcador clave del daño neuronal. Pero lo más importante: la droga no mostró efectos secundarios graves, un dato importantísimo para pensar en su aprobación.
Hoy, el tratamiento está en fase de ensayo clínico global, y el equipo de Shneider espera que los resultados confirmen lo visto hasta ahora. "Esto es medicina de precisión hecha y derecha", dijo. Y sí: podría ser la primera vez que una droga le gana terreno a la ELA.
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