Cada participante recibió una única dosis intravenosa de CTX310, un tratamiento experimental de edición genética CRISPR-Cas9 dirigida a la proteína 3 similar a la angiopoyetina (ANGPTL3).
"CRISPR-Cas9 es una tecnología de edición genética que se puede utilizar para modificar o corregir regiones específicas del ADN de una persona para tratar enfermedades graves", explica la Clínica Cleveland.
Los investigadores hicieron seguimiento por al menos 60 días.
Descubrieron que, con las dosis más altas, se redujo en casi un 50 % el colesterol LDL (lipoproteína de baja densidad) o colesterol 'malo', un importante factor de riesgo de infarto y accidentes cerebrovasculares, las principales causas de muerte en el mundo.
El tratamiento también logró que los niveles de triglicéridos se redujeran en aproximadamente un 55 %. Los triglicéridos son otro tipo de grasa relacionada con enfermedades cardíacas.
Los niveles de colesterol y triglicéridos disminuyeron en las dos primeras semanas de tratamiento y los efectos se mantuvieron durante al menos 60 días. Tres participantes experimentaron reacciones leves.
¿Cómo funciona el tratamiento?
En un comunicado de la Asociación Americana del Corazón, acerca del tratamiento, explican que "CTX310 utiliza diminutas partículas de base lipídica para transportar el mecanismo de edición CRISPR al hígado, donde desactiva un gen denominado proteína 3 similar a la angiopoyetina (ANGPTL3). La desactivación de este gen reduce el colesterol LDL ("malo") y los triglicéridos".
"Se sabe que las personas que nacen con mutaciones naturales que desactivan el gen ANGPTL3 presentan niveles bajos de colesterol y triglicéridos durante toda su vida sin efectos nocivos aparentes, y un menor riesgo de padecer enfermedades cardiovasculares ateroscleróticas", agregan.
Científicos sorprendidos
Los resultados del estudio han sorprendido a los investigadores.
“Es un sueño hecho realidad”, dijo el Dr. Steven Nissen, autor principal del estudio y director académico del Instituto Cardiovascular, Torácico y Vascular Sydell y Arnold Miller de la Clínica Cleveland en Ohio, apunta CNN. “Si me hubieras preguntado hace 15 años si podríamos haber hecho algo así, habría pensado que estabas loco”.
“Esperamos que esta sea una solución permanente, donde las personas más jóvenes con enfermedades graves puedan someterse a una terapia génica 'única' y tener niveles reducidos de LDL y triglicéridos por el resto de sus vidas”, añadió.
Este avance no es dato menor considerando que la adherencia al tratamiento para reducir el colesterol es uno de los desafíos más grandes, ya que muchos pacientes dejan de tomar sus medicamentos para el colesterol tiempo después.
"Este tratamiento aún se encuentra en una fase muy temprana de desarrollo, pero si los ensayos clínicos futuros siguen demostrando su seguridad y eficacia, la terapia tiene el potencial de cambiar la forma en que tratamos los trastornos lipídicos", afirmó el Dr. Luke Laffin, cardiólogo de la Clínica Cleveland y primer autor del estudio, apunta la Clínica Cleveland.
"En lugar de una pastilla diaria o una inyección mensual, esta terapia podría ofrecer una infusión única, segura y duradera para pacientes con colesterol alto", agregó.
Los estudios de fase 2 podrían comenzar en 2026, y se prevé que incluyan más pacientes y un plazo más largo.
Los resultados del estudio piloto fueron publicados en el News England Journal of Medicine.
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