Aducanumab se comercializará en farmacias con el nombre Aduhelm.
Carome dijo que la aprobación del medicamento fue "una de las peores decisiones que ha tomado la FDA" y "destripa las normas para la aprobación de nuevos medicamentos".
Un problema no menor es que la FDA aprobó el medicamento para todos los pacientes con Alzheimer, y no reducido al subconjunto de pacientes con Alzheimer leve en los que fue probado.
La decisión de la FDA provocó un incremento de 38% en la cotización de Biogen en Bolsa, su máximo en 6 años, recordó el diario Financial Times.
Biogen ha dicho que espera que las ventas de Aducanumab sean modestas este año a medida que lance el medicamento y que comiencen a crecer a partir de entonces.
Los analistas encuestados por FactSet proyectan ventas de US$ 62,7 millones en 2021, US$ 603,2 millones en 2022 y US$ 1.600 millones en 2023.
Con la mejora accionaria, Biogen agregó US$ 16.500 millones a su valor de mercado. Así revirtio la mala noticia de que sus ingresos del 1er. Trimestre fueron US$ 2.700 millones, un 24% menos que los US$ 3.500 millones del mismo trimestre del año anterior, por una disminución del 56% en las ventas de su medicamento contra la esclerosis Tecfidera.
El índice de biotecnología Nasdaq subió un 3,6%, su mejor día desde el 04/11/2020.
A las nubes
Poco después de obtener la aprobación regulatoria el lunes 07/06 para el 1er. medicamento nuevo para el Alzheimer en casi 2 décadas, Biogen anunció un precio muy superior incluso de las estimaciones más altas de los analistas.
Por ejemplo, el Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER), una organización sin fines de lucro de USA, aue intenta calcular un precio justo para los medicamentos, dijo que el tratamiento valía entre US$ 2.500 y US$ 8.300 por año, según la evidencia existente.
ICER también criticó la decisión de la FDA, diciendo que la agencia había “fallado en su responsabilidad de proteger a pacientes y familias de tratamientos no probados con daños conocidos”, refiriéndose a la inflamación cerebral experimentada por algunos participantes en ensayos clínicos.
Aducanumab es una droga aprobada para ralentizar la progresión de la enfermedad de Alzheimer, a diferencia de otros medicamentos que tratan los síntomas en lugar de alterar el curso de la enfermedad.
Precisamente, ICER dijo que el precio que cobra Biogen solo se justificaría por un medicamento que detuviera por completo el deterioro cognitivo, y no por apenas disminuir la velocidad a la que progresa la enfermedad.
En tanto, la consultora financiera Evercore ISI esperaba un precio de US$ 10.000 al año, mientras que UBS había anticipado US$ 24.000. Pero Biogen lo fijó en US$ 56.000.
Los defensores de los precios razonables para los medicamentos criticaron duramente a Biogen por su fármaco en base a la monodroga Aducanumab, sumándose a años de críticas anteriores a Biogen por el alto costo de sus especialidades medicinales para afecciones que incluyen la esclerosis múltiple y la atrofia muscular espinal.
Para colmo de males, el medicamento que se venderá bajo la marca Aduhelm, no consigue consensos acerca de si realmente funcionará porque hay varios médicos que insisten en falta evidencia de que sea eficiente.
La FDA aprobó por última vez un nuevo medicamento para el Alzheimer en 2003. En los casos de los medicamentos Namenda y Aricept, pueden ayudar a reducir los síntomas temporalmente, pero la FDA dice que Aduhelm cambiará el curso subyacente de la enfermedad. Y ahí aparece la polémica: ¿Es cierto eso? ¿Por que no logra consenso la FDA en su afirmación?
“Este momento histórico es la culminación de más de una década de investigación pionera en el complejo campo de la enfermedad de Alzheimer”, dijo el director ejecutivo de Biogen, Michel Vounatsos, intentando fundamentar los US$ 56.000 al año por paciente.
En el lado opuesto, David Mitchell, fundador de Pacientes por Medicamentos Asequibles, dijo: "Las personas que van a pedir [Aducanumab] van a pagar US$ 56.000 por una esperanza".
Críticas y más críticas
Reshma Ramachandra, copresidente del Comité de Acción de Asequibilidad de Medicamentos, en la ONG Doctors for America, dijo: “Al aprobar el Aducanumab, la FDA ha hecho realidad la pesadilla de todos los médicos de obligar a los pacientes a asumir la carga de pagar un precio exorbitante por un medicamento sin beneficio comprobado".
El anuncio de precios se produce cuando la Administración de Biden pide a los fabricantes de medicamentos que bajen el precio de los medicamentos.
La decisión del presidente estadounidense Joe Biden de apoyar una exención de patentes para las vacunas COVID-19 ha avivado los temores de que adopte una postura igualmente firme sobre el costo de los medicamentos.
La decisión de la FDA crea un enigma para los reguladores de otros países, quienes tendrán que decidir si seguir su interpretación de la evidencia a favor de la aprobación.
Olivier Wouters, profesor asistente de Política de Salud en la London School of Economics, cuestionó si los reguladores europeos aprobarían el medicamento "sin evidencia concluyente" de un "beneficio significativo" para los pacientes.
Si el Instituto Nacional para la Excelencia Clínica y de la Salud del Reino Unido aprobara el desarrollo de Biogen, tendrá que determinar si el medicamento tiene una buena relación calidad-precio.
Wouters dijo que las autoridades europeas probablemente buscarían " reducciones significativas de precios si van a considerar cubrir este producto con dinero de los contribuyentes".
Él añadió que los funcionarios estarían más satisfechos si utilizaran sus limitados recursos para "pagar los medicamentos utilizados para tratar otras enfermedades que sí se ha demostrado de manera concluyente que funcionan".
Tahir Amin, cofundador del grupo Initiative for Medicines, Access and Knowledge, reconoció que los pacientes estaban desesperados por un tratamiento que pudiera retrasar el curso de una enfermedad que ha confundido a las grandes farmacéuticas durante años a pesar de los miles de millones de dólares gastados en medicamentos fallidos.
Pero él agregó que la demanda “no debe ser a costa de falsas esperanzas mientras se enriquece a empresas como Biogen”.
La FDA
La aprobación de la FDA no especifica qué pacientes deberían ser elegibles para recibir Aduhelm.
Biogen desarrolló Aduhelm para tratar a personas con casos leves de deterioro cognitivo o demencia cuyos cerebros han acumulado beta amiloide, que muchos investigadores creen que desempeña un papel importante en la enfermedad de Alzheimer para muchos pacientes.
“Los ensayos clínicos de Aduhelm fueron los primeros en mostrar que se espera que una reducción en estas placas, un hallazgo distintivo en el cerebro de los pacientes con Alzheimer, conduzca a una reducción en el declive clínico de esta devastadora forma de demencia”, dijo Patrizia. Cavazzoni, quien dirige la división de la FDA que regula los medicamentos.
“Sin duda recibiré docenas, si no cientos, de llamadas telefónicas durante el primer día o semana”, dijo Richard Isaacson, director de la Clínica de Prevención de Alzheimer en Weill Cornell Medicine y el Hospital Presbiteriano de Nueva York, pero también un consultor pago de Biogen.
Antes de recetarlo, los médicos querrán asegurarse de que el cerebro de su paciente tenga acumulación de amiloide, lo que generalmente requiere una exploración por imágenes o una punción lumbar que generalmente no están cubiertos por el seguro médico, advirtió el propio Isaacson.
A diferencia de otros medicamentos para la enfermedad de Alzheimer entregados en pastillas que se pueden recoger en una farmacia, Aduhelm requiere infusiones mensuales en una clínica. Los pacientes requerirán monitoreo con imágenes de resonancia magnética, o una resonancia magnética, para protegerse contra pequeñas hemorragias cerebrales, un posible efecto secundario del medicamento, agregó Isaacson.
Biogen
En 2019, Biogen detuvo 2 estudios del medicamento después de determinar que era poco probable que tuvieran éxito.
En 1 de los 2 estudios, los pacientes que tomaron Aduhelm tuvieron una reducción del 22% en el deterioro cognitivo en comparación con los pacientes que tomaron placebos. El fármaco no mostró ningún beneficio en el 2do. estudio, pero un desglose detallado de los resultados indicó que el fármaco era eficaz cuando se administraba en la dosis más alta durante períodos prolongados, dijo Biogen.
Algunos funcionarios de la FDA parecieron estar de acuerdo con el análisis de Biogen.
En los ensayos clínicos, el 41% de los pacientes tratados con Aduhelm tuvieron efectos secundarios detectados por resonancias magnéticas en las que sus cerebros tenían pequeñas hemorragias o hemorragias o una acumulación de líquido, según la FDA.
La mayoría de los pacientes no sufrieron ningún síntoma de los efectos secundarios; entre el 24% que lo hizo, el más común fue el dolor de cabeza.
La FDA recomendó el uso de resonancias magnéticas para controlar a los pacientes en busca de efectos secundarios.
La mayoría de los pacientes con Alzheimer están cubiertos por Medicare y sus costos de bolsillo podrían ser significativos, dependiendo de su cobertura, debido a los llamados pagos de coseguro que requieren que los pacientes cubran un porcentaje de ciertos costos de salud, dijo el Dr. Steve Miller, director clínico de la aseguradora de salud Cigna.
"Los costos de desembolso personal de las pruebas podrían ser una barrera real para aquellos pacientes que carecen de los medios económicos", dijo el Dr. Miller. El famoso coseguro, que podría llegar a superar los US$ 10.000 al año. Los costos adicionales para las personas con seguro complementario Medigap o cobertura comercial a través de Medicare Advantage podrían alcanzar los US$ 4.000 al año.
El Dr. Miller dijo que los pacientes pueden ser elegibles para recibir asistencia financiera para cubrir los costos adicionales a través de fundaciones sin fines de lucro, a menudo financiadas por fabricantes de medicamentos.
