Reducción del 75% en la progresión de la enfermedad de Huntington
Ahora bien, la empresa uniQure anunció recientemente los resultados del ensayo pivotal de Fase I/II de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
El tratamiento demostró una ralentización notable de la progresión de la enfermedad a los 36 meses.
“Me entusiasma que este estudio fundamental de AMT-130 haya mostrado efectos estadísticamente significativos”, declaró Sarah Tabrizi, M.D., FRCP, FRS, FMedSci, Ph.D., profesora de neurología clínica, directora del Centro de Enfermedad de Huntington del University College London y codirectora del departamento de enfermedades neurodegenerativas.
“Creo que estos datos innovadores son los más convincentes en este campo hasta la fecha y subrayan los posibles efectos modificadores de la enfermedad en la enfermedad de Huntington, donde persiste una necesidad urgente. Estos datos indican que AMT-130 tiene el potencial de ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad, ofreciendo una esperanza largamente esperada a las personas y familias afectadas por esta devastadora enfermedad”, agregó.
En concreto, la empresa dijo que el nuevo tratamiento logró una disminución del 75 % en la progresión de la enfermedad, medida mediante la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington.
Así como, una disminución del 60 % en la progresión de la enfermedad, medida mediante el progresión medida por la Capacidad Funcional Total.
También hubo tendencias favorables en otras medidas de valoración secundarias de la función motora y cognitiva.
¿Cómo es el nuevo tratamiento contra la enfermedad de Huntington?
El nuevo tratamiento es un tipo de terapia genética que se administra con una cirugía cerebral.
"Los pacientes tratados recibieron una única administración de AMT-130 mediante administración neuroquirúrgica estereotáctica guiada por resonancia magnética y mejorada por convección directamente en el cuerpo estriado", explicaron.
En general, el tratamiento fue bien tolerado y la empresa farmacéutica considera que los resultados son consistentemente favorables en las variables funcionales, motoras y cognitivas.
“Estamos sumamente entusiasmados con estos resultados preliminares y lo que podrían representar para las personas y familias afectadas por la enfermedad de Huntington”, expresó el Dr. Walid Abi-Saab, director médico de uniQure.
Y continuó: “Estos hallazgos refuerzan nuestra convicción de que el AMT-130 tiene el potencial de transformar radicalmente el panorama terapéutico de la enfermedad de Huntington, a la vez que proporciona evidencia importante que respalda las terapias génicas de precisión y única administración para el tratamiento de trastornos neurológicos".
De hecho, los resultados del estudio han emocionado hasta las lágrimas a algunos especialistas.
Ed Wild, neurólogo consultor del Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía del UCLH, le dijo a la BBC: "Este es el resultado que estábamos esperando". Y manifestó que estaba "un poco lloroso" por el impacto que podría tener el tratamiento en las familias.
La empresa aguarda discutir los datos con la FDA, en el primer trimestre de 2026, sobre el tratamiento que podría significar una verdadera esperanza contra una de las enfermedades más crueles.
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