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Silencian un gen clave que ayuda a bajar niveles de colesterol

Científicos lograron silenciar un gen crucial en el metabolismo del colesterol. Se trata de un nuevo fármaco que podría reducir en dos tercios los niveles de colesterol y como consecuencia del riesgo que suponen las enfermedades cardiovasculares. El estudio fue recientemente publicado por la revista Nature.
27 de marzo de 2006 - 00:00

Científicos de la compañía de tecnología Alnylam, de Cambridge, Massachusetts, (USA) –según comenta un estudio publicado en la revista Nature- acaban de utilizar moléculas sintéticas de ácido ribonucleico (RNA) para "silenciar" el gen de la apolipoproteína B (apoB), que desempaña un papel crucial en el metabolismo del colesterol.

Se trata de la primera vez que los científicos demostraron que "es posible reducir los niveles de colesterol en los primates con una versión inyectable de un fármacos basado en la interferencia del RNA".

Este tratamiento es sólo uno de muchos que se están desarrollando últimamente, basados en ese tipo de interferencia, que, según los expertos, tienen un gran potencial para el tratamiento de diversas enfermedades, desde el cáncer y los trastornos genéticos hasta las infecciones víricas.

Los investigadores de este estudio concretamente bombardearon con pequeñas moléculas del RNA el gen apoB de unos monos de laboratorio. El estudio, cuyos resultados publica Nature en su edición de internet, indica que la interferencia a base del ácido ribonucleico redujo en un 75 por ciento el colesterol de baja densidad, el más dañino. El efecto se hizo notar en un plazo de 24 horas en los simios tratados y duró al menos once días después de que se les administrase la primera inyección, según John Maraganore, director ejecutivo de Alnylam. "Hemos demostrado que una sola inyección de nuestro fármaco en la sangre de los primates puede resultar en la neutralización profunda y duradera de un gen causante de enfermedad", señala Maraganore, según el cual "se trata de un gran paso al frente en el desarrollo de terapias basadas en la interferencia del RNA".

Los fármacos contra el colesterol existentes hasta ahora, las llamadas estatinas, pueden reducir en entre un 20 y un 40% los niveles del tipo más dañino de colesterol, pero hay que tomarlos diariamente.
El tratamiento consistió en inyectar gotas minúsculas y grasas portadoras de moléculas de RNA en la corriente sanguínea de los simios, gotitas transportadas hasta el hígado, donde descargaron su contenido.

Las células hepáticas absorbieron luego esas moléculas, que empezaron a su vez a "silenciar" el gen responsable de la producción de la proteína apoB, que produce a su vez el colesterol.

De esa forma se consiguió reducir en un 75% de los niveles de la proteína apoB, en un 60% el colesterol en general, y en más de un 80% la versión lipoproteína del colesterol, la más dañina.

Según el jefe de los investigadores, los efectos secundarios son casi imperceptibles excepto a dosis muy altas, e incluso en ese caso no se consideran importantes. En tanto, estiman que los ensayos clínicos con voluntarios humanos arrancarían en dos años.

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