En España, las 2 primeras terapias génicas contra el cáncer podrían estar cerca de llegar, dado que las multinacionales farmacéuticas que las comercializan, Novartis y Gilead están trabajando para poder llevarlas, luego de que fueran aprobadas por la Agencia Europea del Medicamento -un año después que en USA-. Las compañías iniciarán las negociaciones con cada país europeo para llegar a un acuerdo lo antes posible.
Estas 2 primeras terapias génicas que las multinacionales farmacéuticas quieren traer a España son los fármacos:
Yescarta (axicabtagene ciloleucel), en el caso de Gilead -indicado para un tipo de linfoma no Hodgkin en adultos (un tipo de cáncer que surge en los linfocitos, un tipo de glóbulo blanco de la sangre)-,
y Kymriah (tisagenlecleucel) en el caso de Novartis -para tratar un tipo de leucemia infantil-.
Ambas pertencen a lo que se denomina terapias CAR-T.
El tisagenlecleucel (Kymriah) fue la 1º terapia en ingresar al mercado que usa la tecnología CAR. Fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos a mediados de 2017, indicado para uso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes (de 3 a 25 años) con leucemia linfoblástica aguda recidivante o refractaria (LLA), explica el portal de la Confederación Farmacéutica Argentina.
El axicabtagene ciloleucel (Yescarta) fue la 2º terapia de células T que utiliza tecnología de receptor de antígeno quimérico (RAC) que recibió aprobación de la FDA. A fines de 2017, recibió el visto bueno de la agencia regulatoria estadounidense para el tratamiento de pacientes con linfoma no Hodgkin (LNH) de células B agresivo recidivante/refractario que no son elegibles para el trasplante autólogo de células madre.
"Los médicos aseguran que, esta vez sí, estamos ante una revolucionaria forma de combatir el cáncer. Se trata de tratamientos personalizados donde a cada paciente se le extraen células que son modificadas en laboratorio para incluirles un gen capaz de actuar contra las células malignas. Una vez que las células son modificadas, se inyectan de nuevo en cada paciente", escribió Vigario.
Terapias génicas para el tratamiento de la leucemia
El nuevo tratamiento, en el caso de la leucemia, implica quitar del torrente saguíneo del paciente millones de glóbulos blancos llamados células T -considerados los soldados del sistema inmunológico-, reestructurarlos genéticamente para que reconozcan y eliminen el cáncer, multiplicarlos y luego reincorporarlos al organismo, explicó el diario Clarín. Esta innovadora terapia con células T contra la leucemia fue creada en la Universidad de Pensilvania, que le otorgó la licencia a Novartis.
En 2017, el grupo asesor de la FDA, recomendó la aprobación del primer tratamiento para un estrecho subgrupo de pacientes de entre 3 y 25 años, que padecían leucemia linfoide aguda de células B, que había recidivado o que no había respondido a los tratamientos estándar. Pero en ensayos clínicos, un sólo tratamiento con células T ha producido largas remisiones en muchas personas y posiblemente haya curado a algunas.
El mayor riesgo relativo a la administración de las terapias CAR-T tiene que ver con sus efectos colaterales: la fiebre altísima, la presión alterial baja y congestión pulmonar. Los médicos, explicó Clarín, han aprendido a controlar esas reacciones. También existe preocupación por posibles efectos a largo plazo, tales como la aparición de un nuevo cáncer en el paciente, que en teoría podría originarse en los virus desactivados que se utilizaron en la ingeniería genética.
En Estados Unidos -donde el Gobierno no apoya la financiación en exclusiva de los fármacos, como ocurre en Europa- ya se están utilizando estos tratamientos a un precio de US$ 475.000 -en el caso de Kymriah, de Novartis-, utilizado para tratar un tipo de leucemia infantil, y de US$ 373.000 en el caso de Yescarta, de Gilead (para linfoma no Hodgkin en adultos).
¿Qué pasará en Argentina, en un contexto de gran devaluación de la moneda? Sin ayuda del Estado, por su altísimo costo, serán inaccesibles para la gran mayoría de la población.
Urgente24 intentó comunicarse telefónicamente con la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) para averiguar si las terapias génicas contra los tumores hematológicos están en proceso de evaluación pero no lo consiguió, así como tampoco pudo hacerlo con la farmacéutica Gilead. Desde Novartis Argentina, explicaron que el medicamento Kymriah aún no es comercializado en el país ni poseen información respecto de que su aprobación esté siendo evaluada.
Con respecto a su financiación, según el Banco de Drogas del ministerio de Salud, los pacientes beneficiarios de la provisión gratuita de medicamentos oncológicos son aquellos que posean sólo cobertura pública de salud, sean asistidos en hospital público y presenten la documentación requerida ante la jurisdicción que corresponda (la burocracia puede convertirse en el gran enemigo en estos casos).
En el caso de las personas que posean cobertura, el gran tema es si los medicamentos entrarán o no en el Programa Médico Obligatorio (PMO), es decir, el conjunto de prestaciones médicas obligatorias que como piso mínimo deben brindar los agentes del seguro de salud y las empresas de medicina prepaga. Recientemente, Urgente24 publicó un caso concreto de una droga de US$ 750.000 anuales no incluido en el PMO: el Nusinrsen, tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal (AME) o enfermedad de la neurona motora infantil -que padecen unas 300 personas en Argentina-. Atender los 300 casos equivale a US$ 225 millones anuales. ¿Quién puede afrontar ese presupuesto? ¿Debería el Estado hacerse cargo de esos casos? ¿Acaso correspondería dejar sin cobertura al paciente?
¿Pueden las terapias génicas aplicarse a otro tipo de tumores?
Con respecto a la posibilidad de que las células T y CAR y otras formas de transferencia celular adoptiva sean eficaces también para tratar tumores sólidos tales como el cáncer de seno o cáncer correctal, los investigadores creen que todavía es pronto para saberlo.
Las diferentes formas de transferencia celular adoptiva “todavía están siendo formuladas”, dijo el doctor Steven Rosenberg, jefe de la Unidad de Cirugía en el Centro de Investigación Oncológica (CCR) del NCI, un pionero de la inmunoterapia cuyo laboratorio fue el primero en reportar un tratamiento exitoso de cáncer con células T y CAR.
Sin embargo, tras décadas de esmerada investigación, el campo ha alcanzado un punto de inclinación, aseguró Rosenberg. “En los próximos años”, auguró, “pienso que vamos a ver un progreso dramático y a empujar las fronteras de lo que mucha gente creyó que era posible con estos tratamientos– que se basan en la transferencia celular adoptiva”.
