Así nació el primer diseño de la droga, que en ese momento se llamó jacifusen, en honor a Jaci. Shneider trabajó codo a codo con la empresa Ionis Pharmaceuticals, usando una técnica nueva llamada ASO (oligonucleótidos antisentido), que actúa como un apagador genético. Le pidió a la FDA usarla bajo el programa de "uso compasivo", algo así como un permiso especial para casos extremos.
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La droga nació para salvar a una paciente usando una técnica genética para frenar proteínas tóxicas. Hoy, más de 25 pacientes la usan y un ensayo global está en marcha.
Lo que siguió fue que más de 25 pacientes recibieran el tratamiento de manera experimental. En muchos, se notó una baja del 83% en la proteína neurofilamento de cadena ligera, un marcador clave del daño neuronal. Pero lo más importante: la droga no mostró efectos secundarios graves, un dato importantísimo para pensar en su aprobación.
Hoy, el tratamiento está en fase de ensayo clínico global, y el equipo de Shneider espera que los resultados confirmen lo visto hasta ahora. "Esto es medicina de precisión hecha y derecha", dijo. Y sí: podría ser la primera vez que una droga le gana terreno a la ELA.
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